Forskersonen er forskning.nos side for debatt og forskernes egne tekster. Meninger i tekstene gir uttrykk for skribentenes holdninger.

Er du kanskje en av de drøyt 50 000 giverne som bidro i spleisen for forskning på barnedemens i vinter? Folket samlet inn om lag 20 millioner kroner. Det brede engasjementet ble en gamechanger for oss som forsker på barndemens. 

Vi kommer til å finne en kur mot barnedemens

Takket være spleisen, oppmerksomheten og ringvirkningene av det hele, har teamet mitt fått gjort mer på de siste seks månedene enn vi har gjort på de foregående seks åra. Vi kan fortsatt ikke vite om kuren kommer i tide til å redde Syver, men vi vet at vi finner den.

Det er ikke lett å forklare avansert bioteknologisk forskning og genterapi på en måte som gjør at folk uten fagbakgrunn kan forstå. Men jeg vil gjerne prøve. For vi forskere må være en del av samfunnet for øvrig. Bare da kan vi bidra til at grunnleggende forskning kobler seg på en verdikjede som raskest mulig gir innovasjon og produkter som løser faktiske problemer. 

Jeg forsker på molekylærmedisin. Målet mitt er å utvikle en kur mot sjeldne sykdommer og sørge for at denne blir tilgjengelig for pasienter som for eksempel Syver. Vi forsøker å forstå hva som skjer på molekylnivå inne i cellene til mennesker med ulike, sjeldne sykdommer. Forstår vi det, kan vi nemlig drive langt mer målrettet jakt på en kur.

Formidling med gjennomslag

Mange sjeldne sykdommer, deriblant de som gir barnedemens, skyldes feil i et enkelt gen. Det betyr at de kan kureres dersom vi greier å erstatte dette ene genet. Det kan vi gjøre gjennom genterapi. En grundig og folkelig forklaring av vår forskning på dette er nettopp blitt tilgjengelig i ei ny bok: «Syver. Kampen mot barnedemens». 

Det er rart å se hvordan den formidlinga som skjer gjennom Syver stiller vitenskapelige artikler og foredrag i skyggen. Her har vi forskere virkelig noe å lære om verdien av å koble forskning opp mot virkelige mennesker og deres liv.

Jeg og teamet mitt forsøker å forstå hva som skjer inne i cellene – på molekylnivå. Det høres kanskje ikke så sexy ut, men med god hjelp av Syver fra Team Pølsa, har vi greid å vise at denne forskninga er avgjørende for å finne en kur mot barnedemens. Nøkkelen er å kombinere solid grunnleggende kunnskap med de moderne mulighetene innen bioteknologi.

Etter at folket sørget for god finansering til forskning på barnedemens, har vi gitt full gass på laben. Nå kan jeg ansette mer folk, utvide kapasiteten og kjøre flere parallelle forsøk, og handle det vi trenger av forbruksvarer til forskninga vår. 

Grunnforskning og innovasjonsforskning går hånd i hånd

Mange synes det vi driver med høres ut som science fiction: Fra en hudcelleprøve reverserer vi utviklinga tilbake til en stamcelle. Fra stamcella dyrker vi frem kopier av ulike organer i kroppen. Vi kaller det miniorganer. De er noen få millimeter store og kan dyrkes i et enormt antall. Miniorganene kan vi bruke til å teste ny behandling uten risiko for pasienten. Dette er teknologi som åpner for voldsomme gevinster.

I et av kapitlene i boka om Syver skriver forfatter Guro Kulset Merakerås:

«Ultrasjeldne sykdommer er ikke er noen lukrativ forretning på kort sikt, men på lengre sikt kan forskninga brukes for å utvikle behandling mot store sykdomsgrupper, inkludert alzheimer, parkinson og genetisk betingede kreftformer. Medisinsk historie er full av eksempler på at nettopp forskning på ultrasjeldne sykdommer har resultert i forståelse og behandling av mer vanlige sykdommer. Den største muligheten til å kurere ulike lidelser ligger i å forstå mer av den fundamentale biologien. Når grunnforskning og anvendt forskning utføres i sammenheng, oppstår nye problemstillinger i skjæringspunktet mellom teknologi og biologi.»

Ja, det største potensialet innen medisinsk forskning ligger faktisk i å utvikle mer kunnskap om det som er helt grunnleggende. I vårt arbeid går bioteknologisk innovasjonsforskning og grunnforskning innen molekylær medisin hånd i hånd. 

Prosessene driver hverandre videre gjennom funn og spørsmål som dukker opp underveis. Dette var suksessoppskrifta også for eksempel da vi utviklet analyseteknologi for koronatester i rekordfart våren 2020. Jeg mener det er slik forskningsmiljø bør jobbe. 

Dette har jeg også fått muligheten til å utdype i boka om Syver og kampen mot barnedemens:

«Magnar mener at dette er universitetets styrke. I et forskningsmiljø som kan jobbe på tvers av grener og nivåer, blir prosessen mer effektiv. Han sammenligner det med å bygge hus. Skal du hente folk fra ulike firma til å støpe, snekre og male, eller legge flis, rør, strømledninger og takstein, kan du være sikkert på at det blir krevende å koordinere. Det kom kommer garantert til å oppstå forsinkelser hvis de ikke samarbeider godt. Med en totalentreprenør som har alt av fagfolk, er det lettere å holde tidsplanen. Det er denne effekten Magnar vil ha i forskningsteamet sitt. Universitetene i Norge bør være totalentreprenører innen fundamental kunnskap og innovasjon.»

Vi voksne må ta ballen videre

Syver Blindheim fortjener en varm takk for at han har våget å gi sin sjeldne sykdom et ansikt. Det har blitt en gamechanger for forskningsteamet som leter etter en kur som kan redde ham og andre med samme eller lignende sykdommer. Nå fortjener han at vi voksne tar denne ballen videre. 

Vi må løfte blikket og se hvordan vi kan rigge forskningsmiljøene slik at de er best mulig koblet på den videre verdikjeden. Vi må bli de totalentreprenørene Kulset Merakerås skriver om. Da kan solid grunnforskning raskest mulig komme til anvendelse. 

Det kan redde både Syver og andre.

Aktuelt fra forskersonen:

Sykefraværstallene øker, men de forteller ikke hele sannheten

Fiskefôr: Argumentene Bondelaget fører er svake